메디칼타임즈=허성규 기자목암생명과학연구소(소장 김선, 이하 목암연구소)와 이화여자대학교 약학대학이 13일 서울 서초동에 위치한 목암연구소에서  신약개발협약식을 체결했다.목암생명과학연구소(소장 김선, 이하 목암연구소)는 이화여자대학교와 ‘인공지능 알고리즘을 이용한 신약개발 협력 연구’를 위한 업무협약을 체결했다고 14일 밝혔다.협약식은 13일 오후 서울 서초동에 위치한 목암연구소에서 김선 소장 및 신현진 부소장, 이화여자대학교 약학대학 최선 교수 등이 참석한 가운데 진행됐다.이번 협약을 통해 양측은 각자의 연구역량을 바탕으로 인공지능 기반의 신약개발 분야 협력을 강화해 학계와 산업계 간 협력의 모범 사례를 제시해 나갈 계획이다.목암연구소는 지난 2022년 인공지능 기반 신약개발 연구소로 탈바꿈한 뒤, mRNA 치료제 및 다양한 모달리티(Modality)의 신약개발 연구에 매진하고 있다.회사 측은 최선 교수팀이 표적단백질 3차원 구조 및 다이내믹스 등의 분야에서 뛰어난 연구성과를 인정받고 있는 만큼 양 기관 간 신약개발을 위한 인공지능 기술의 협력 시너지가 클 것으로 기대된다고 설명했다.목암연구소 김선 소장은 "이번 협약으로 신약개발을 위한 목암연구소의 인공지능 연구 저변을 더욱 확장시킬 것이며 실질적인 연구성과를 위해 최선 교수 연구팀과 끊임없이 소통해 나아갈 것"이라고 전했다.이화여자대학교 최선 교수는 "지난 연구성과를 바탕으로 신약개발과 관련 산업에 기여할 수 있도록 목암연구소와 함께 폭넓은 연구를 진행할 계획"이라고 말했다. 

메디칼타임즈=허성규 기자동아에스티 가 오픈 이노베이션을 통해 파이프라인 발굴에 나서고 있다.동아에스티가 신약개발을 위해 오픈이노베이션을 통한 파이프라인 발굴에 박차를 가하고 있어 성과에 이목이 쏠리고 있다. 23일 제약산업계에 따르면 동아에스티가 최근 국내외 제약사 및 연구원 등과 협력 확대에 나선 것으로 확인됐다. 지난해 연말부터 R&D 분야에서 신성장동력을 발굴 및 구축하기 위한 오픈이노베이션이 이어지고 있는 것.실제로 동아에스티는 지난해부터 바이오벤처와의 협업은 물론 국내 대형제약사들과의 협력을 지속적으로 확대하고 있다.지난해에는 GC녹십자, HK이노엔, 씨비에스바이오사이언스 등과의 협약을 확대했고 ADC 전문기업을 인수했다.이를 살펴보면 GC녹십자와는 면역질환 중 만성 염증성질환을 표적 할 수 있는 새로운 약물타겟을 공동으로 선정하고 신규 모달리티(Modality)로 치료제 개발 공동연구를 진행키로 했다.HK이노엔과는 비소세포폐암 치료제 개발을 위한 공동 연구 업무협약을 체결해 서로의 기술을 공유해 EGFR L858R 변이를 타깃하는 차세대 EGFR 분해제 후보물질을 도출키로 했다.또한 지난해 8월에는 빅데이터와 인공지능 기반의 정밀의학 전문 기업 씨비에스바이오사이언스와 업무협약을 체결하기도 했다.여기에 '항체-약물 접합체(Antibody Drug Conjugate, ADC)' 신약 개발을 본격화하기 위해 관련 전문 기업인 '앱티스(AbTis)'를 인수하며 신규 파이프라인 확보에 나섰다.앱티스 인수를 통해 동아에스티는 독창적인 ADC 플랫폼 기술을 확보해 ADC CDMO 사업으로도 확대해 나간다는 계획이다.올해에도 이같은 흐름은 지속되고 있다. 지난 10일에는 JP 모건 헬스케어 컨퍼런스에서 조합화학, 합성생물학 기술에 인공지능과 머신러닝 기술을 접목해 xRNA를 개발하는 이스라엘 바이오텍인 일레븐 테라퓨틱스(Eleven therapeutics)와 RNA 기반 유전자 치료제 개발을 위한 업무협약을 체결했다.해당 업무협약을 통해 동아에스티는 일레븐 테라퓨틱스가 보유한 '테라(TERA)' 플랫폼 기술을 활용해 섬유증 질환을 타겟으로 RNA 치료제 발굴을 위한 공동연구를 진행할 예정이다.또한 22일에는 염증성 장질환(IBD, Inflammatory Bowel Disease) 치료제 개발을 위해 한국과학기술연구원(KIST, 원장 윤석진)의 밀크엑소좀 기반 경구 핵산 전달체 기술을 도입하고 후속 연구를 공동으로 진행하기로 결정했다.특허 권리를 양도 받아 진행할 후속 공동 연구에서는 밀크엑소좀을 전달체로 활용해 향상된 치료 효능과 부작용 차단 및 내성 최소화, 경구투여를 통한 복약편의성이 확보된 장질환 치료제를 개발할 예정이다.이같은 동아에스티의 오픈이노베이션을 통한 파이프라인 강화는 지난 2022년 영입한 박재홍 R&D 총괄 사장의 영향이 큰 것으로 분석되고 있다.앞서 동아에스티는 지난 2022년 박재홍 사장을 영입해 연구개발을 총괄 하도록 하고, 김민영 사장은 경영을 총괄하도록 하는 투톱체제를 구축했다.특히 박재홍 신임사장은 얀센 종양학 중개연구 팀장, 다케다제약 중개연구 및 초기 임상 개발 팀장, 베링거인겔하임 중개의학 및 임상 약리학 전무이사 등을 역임하는 등 글로벌 제약사에서 중개연구 전문가로서 혁신 신약개발을 이끌어 온 전문가다.이에 R&D 부문 신성장동력 발굴 및 구축, 중장기적인 R&D 역량 강화에 힘을 쏟고 있는 회사의 방향성에 맞춰 박재홍 사장이 지난해부터 오픈이노베이션을 본격화 하고 있는 것으로 풀이된다.이와 관련해 국내 제약사 관계자는 "최근에는 국내 제약사들이 특화 된 질환 등 자신들의 특장점을 살려서 신약개발을 진행하고 있는 상황"이라며 "동아에스티의 경우 R&D 총괄 사장이 중개 연구 전문가로 오픈이노베이션에 익숙하다는 점이 영향을 미친 것으로 보인다"고 설명했다.이어 "신약개발의 성공확률을 높이고 또 보유한 자원을 효율적으로 사용하기 위해 오픈이노베이션은 훌륭한 툴"이라며 "그런 만큼 앞으로도 기업간 협력 사례는 지속적으로 늘어날 것"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=허성규 기자국내 제약업계에서 AI를 활용한 신약개발에 대한 관심과 투자가 점차 확대되고 있다.AI(인공지능)에 대한 활용이 코로나19 이후 의료·제약분야에서 더욱 관심을 받으면서 이에 대한 업계의 준비 역시 확대되는 모습이다.실제로 AI를 활용한 신약개발에 대한 관심이 커지는 만큼 협회 차원의 변화는 물론, 정부 차원에서도 이에 대한 지원이 이어지고 있기 때문이다.16일 한국제약바이오협회는 기존에 운영하던 AI신약개발지원센터를 확대 개편해 AI신약융합연구원을 설립했다고 밝혔다.AI 신약 융합연구 촉진을 통한 제약바이오산업의 혁신 생태계 조성과 글로벌 경쟁력 제고를 목적으로 설립됐으며 AI 신약개발 과제 발굴·기획·집행 사업, 전문인력 양성 교육 홍보 사업, AI 신약개발 포럼 및 경진대회 등을 전개할 계획이다.초대 원장에는 강원대 김화종 교수가, 부원장에는 카이스트 김우연 교수가 선임됐으며, 연구사업본부 아래 융합연구팀과 교육운영팀으로 구성, 운영될 방침이다.이같은 제약협회의 변화는 AI활용에 대한 국내 제약업계의 관심이 더욱 커지고 있기 때문이다.제약바이오협회는 이미 2019년 AI신약개발지원센터를 설립한데 이어 222년 AI신약개발자문위원회, 2023년 AI신약개발전문위원회를 발족하는 등 AI 신약개발 혁신 생태계 조성을 위한 노력을 이어왔다.현재 국내 제약업계에서는 AI를 통한 후보물질 탐구 등의 신약개발에 대한 활용은 물론 임상시험에서의 접목 등이 이어지고 있다.이미 대웅제약을 비롯해 유한양행, GC녹십자, JW중외제약, 보령, 일동제약, HK이노엔 등 다양한 기업들이 이미 AI를 활용하기 위한 협약 및 투자 등을 진행해왔다.특히 지난해부터는 관련 기업들이 오픈이노베이션에 AI를 활용하는 방안에 대해 집중한다는 점을 밝히기도 했다.이같은 흐름은 현재까지 이어지는 상황으로 지난해 말에는 GC셀이 루닛과 AI를 활용해 신약 후보 물질 'AB-201'을 연구하기 위한 계약을 체결하고, 후향적 연구를 진행하기로 했다.지난 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 동아에스티는 조합화학, 합성생물학 기술에 인공지능과 머신러닝 기술을 접목하여 xRNA를 개발하는 이스라엘 일레븐 테라퓨틱스와 협력해 섬유증 질환을 타겟으로 RNA 치료제 발굴을 위한 공동연구를 진행키로 했고, 셀트리온 역시 향후 전략으로 인공지능(AI)을 활용한 신약개발에도 나서겠다고 밝히기도 했다.한편 이처럼 AI에 대한 관심도가 늘어나는 만큼 정부 역시 이에 대한 투자를 이어가고 있다.우선 정부의 R&D사업으로 보건복지부와 과학기술정보통신부가 공동으로 추진하는 AI기반 신약개발 플랫폼 사업인 K-멜로디 프로젝트 등도 진행 중이다.이는 오는 4월 시행 예정인 국내 제약사들이 참여한 ‘연합학습 기반 신약개발 가속화 프로젝트’로 AI와 빅데이터 신약개발 생태계를 조성하기 위해 마련된 사업이다.또한 식약처에서는 지난해 출범한 의약품심사소통단에 AI, 머신러닝, 딥러닝 등 ICT(Information and Communication Technology) 기술 도입으로 의료제품 개발의 패러다임이 전환됨에 따라 기술력이 확보된 의료제품 개발을 지원하고, 효율적인 규제과학 결과를 도출하기 위해 올해 '인공지능(AI) 활용 신약개발 지원' 소분과를 신설키로 했다.해당 소분과에서는 △AI 활용 개발단계별 분야 및 규제 가능 범위 검토·제안을 위한 비전 보고서(Discussion paper) 마련, △디지털 바이오마커를 이용한 평가변수 검토 및 질환별 임상시험 고려사항 마련 등을 추진할 예정이다.이처럼 제약업계는 물론 정부기관 등에서도 AI에 대한 관심이 높아지는 만큼 실제 제약사들의 성과에 관심이 주목되는 상황이다.이와 관련해 제약업계 관계자는 "이미 많은 기업들이 투자나 개발을 진행 중이지만 아직 본격적인 성과가 나오기까지는 시간이 걸릴 것으로 보인다"면서도 "다만 신약개발에 AI를 활용할 경우 시간은 물론 비용이 절감되는 효과가 있는 만큼 업계 차원의 관심은 더욱 더 커질 것"이라고 전했다.

메디칼타임즈=허성규 기자동아ST는 이스라엘 Eleven therapeutics와 RNA 기반 유전자 치료제 연구개발 업무협약을 체결했다.동아에스티(대표이사 사장 김민영)는 미국 샌프란시스코 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 현지 시각 9일 일레븐 테라퓨틱스(Eleven therapeutics)와 RNA 기반 유전자 치료제 개발을 위한 업무협약을 체결했다고 10일 밝혔다.양사는 일레븐 테라퓨틱스가 보유한 ‘테라(TERA)’ 플랫폼 기술을 활용하여 섬유증 질환을 타겟으로 RNA 치료제 발굴을 위한 공동연구를 진행할 계획이다.테라 플랫폼은 RNA 화학적 변형에 대한 구조-활성 관계(SAR, Structure-Activity Relationship)를 AI(인공지능)/ML(머신러닝) 기술을 이용하여 높은 처리량으로 해독하는 기술로 최적의 xRNA 약물 발굴에 활용되고 있다.동아에스티는 차세대 주력 분야 중 하나로 유전자 치료제를 선정했으며, 기존 강점 분야인 합성신약 분야에서 유전자 치료제 분야로 연구개발 역량을 확장하기 위한 시도를 지속하고 있다.2020년 설립된 일레븐 테라퓨틱스는 조합화학, 합성생물학 기술에 인공지능과 머신러닝 기술을 접목하여 xRNA를 개발하는 이스라엘 바이오텍이다. 빌 앤 멀린다 게이츠 재단이 RNA 설계 플랫폼 개발 지원을 위해 900만 달러를 투자했으며, 지난해 여름에는 노보노디스크(Novo Nordisk)와 딜리버리 플랫폼 기술을 활용한 심혈관질환 RNA 치료제 개발 공동연구 파트너쉽을 체결했다. 현재 이스라엘 외 영국 케임브리지, 미국 보스턴에 연구소와 사무실이 있으며, 3국을 오가며 활발한 연구 활동을 이어 가고 있다.일레븐 테라퓨틱스의 CEO이자 공동 설립자인 야니브 에를리히(Yaniv Erlich) 교수는 "섬유성 질환의 미충족 의료 수요를 해결하기 위한 여정을 동아에스티와 함께하게 되어 무척 기쁘다"며 "이번 파트너쉽을 기반으로 다양한 질병 분야에 xRNA 치료제가 적용될 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.동아에스티 R&D 총괄 박재홍 사장은 "우수한 기술력을 보유한 일레븐 테라퓨틱스와의 협업으로 혁신적인 RNA 치료제 개발에 한 걸음 더 다가가게 됐다"며 "유전자 치료제와 세포 치료제 중심의 동아에스티로 거듭날 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.한편, 동아에스티는 지난 2023년 11월 UMASS(매사추세츠 주립대학교 의과대학)와 AAV(Adenovirus-associated virus, 아데노부속바이러스) 매개 유전자치료제 공동연구 계약을 체결했다. 유전자 치료제의 세계적 권위자인 구아핑 가오 교수 등과 면역계 질환을 타겟으로 AAV 매개 유전자 치료제 공동연구를 진행하고 있다.

메디칼타임즈=문성호 기자대웅제약이 메신저 리보핵산(messenger ribonucleic acid, mRNA) 치료제 개발에 나선다.자료사진.대웅제약은 지난 4일 차세대 항암 바이러스 플랫폼을 개발하는 미국 바이오 벤처 온코러스와 지질나노입자(Lipid Nano Particle, LNP) mRNA 의약품 공동 연구개발 및 상업화에 대한 계약을 맺었다고 5일 밝혔다.이번 계약을 통해 양사는 온코러스가 보유한 자체 LNP 플랫폼을 활용해 대웅제약의 mRNA 항암신약에 최적화된 제형을 찾아 정맥 투여 방식의 치료제를 개발하기 위한 공동 연구를 수행한다는 계획이다. 온코러스는 미국 메사추세츠주 앤도버에 있는 첨단 제조시설에서 LNP 제제의 제조, 생산 및 최적화를 담당하고, 대웅제약은 비임상 개발을 포함한 임상 과정 및 상업화를 진행한다. 온코러스는 2015년 설립된 미국 소재 바이오 벤처로 정맥 투여를 통한 자가 증폭 RNA 개발 기술과 mRNA의 체내 전달을 위한 독점적인 LNP 플랫폼을 보유하고 있다. 온코러스의 대표 파이프라인인 ONCR-021은 비소세포 폐암 및 기타 암에 대한 정맥투여 방식의 RNA 치료제로 현재 전임상을 완료하고, 올해 중 미국 식품의약국(FDA)에 임상 신청을 계획하고 있다. 기존 LNP 제형은 RNA와 핵산 기반 의약품의 정맥 투여 과정에서 합병증이 야기될 수 있다는 단점이 있는 반면, 온코러스가 보유한 독자적 LNP 플랫폼은 향상된 내약성과 강화된 치료 범위 및 안정적인 약동학적 특징을 가진 것이 장점인 것으로 알려져 있다. 이를 통해 기존 LNP 기술의 한계를 극복할 수 있는 신규 mRNA 치료제 개발이 가능할 것으로 기대된다.테오도르 애쉬번 온코러스 대표는 "대웅제약의 mRNA 치료제 개발을 위한 새로운 LNP 제형을 개발하게 돼 기쁘다"며 "대웅제약과 긴밀한 협력을 통해 성공적으로 mRNA 신약을 개발하겠다"고 말했다.전승호 대웅제약 대표는 "온코러스의 우수한 LNP 플랫폼을 활용함으로써 mRNA 항암신약 개발에 새로운 가능성이 열릴 것으로 기대된다"며 "독자적인 LNP 플랫폼 보유사인 온코러스와 연구개발 분야에서 협력을 통해 차세대 mRNA 신약을 개발하고 환자들의 삶의 질 향상에 기여하겠다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=황병우 기자세포‧유전자치료제가 견인하고 있던 첨단의약품시장에서 mRNA 백신이 두각을 드러내면서 전세계적으로 RNA치료제 개발이 가속화 되고 있는 모습이다.과거 코로나 이전 10년을 살펴보면 RNA관련 투자를 철회하거나 축소하는 분위기였지만 코로나 백신 개발을 계기로 RNA치료제에 대한 시각전환이 이뤄졌다는 것.자료사진아이큐비아는 26일 향후 10년 세포유전자치료제와 RNA치료제의 미래를 살펴보는 보고서를 통해 이 같이 분석했다.유전자 및 RNA치료제의 상업화 세포기술은 지난 2010년부터 본격적으로 시작됐지만 세포유전자치료제 대비 낮은 성장률을 보여 왔다.실제 2010년부터 2019년까지 세포치료제와 유전자치료제는 각각 17%와 18%로 두 자릿수 성장세를 보였지만 RNA치료제의 경우 주요 제약사들이 RNA 투자를 철회하거나 축소했다.치료제 개발 사례는 있었지만 상업적으로 성공 가능한 것으로 입증된 것은 최근에서야 이뤄졌기 때문. 그동안 RNA치료제는 모두 안티센스 올리고 뉴클레오타이드(ASO)였지만 해당 코호트에서 높은 매출을 올린 것은 스핀라자가 유일했다.아이큐비아 보고서 일부발췌.다만, 2020년과 2021년에는 졸겐스마의 등장과 코로나 대유행 상황에서 mRNA 치료제 시장 출시 가속화 플랫폼이 자리 잡으면 상황이 반전됐다.mRNA 백신의 경우 3개 회사에서 지난해 약 700억 달러의 매출을 기록했고 처방의약품 매출 기준 모더나와 바이오엔테크가 글로벌 20위 제약사에 진입하는 성과를 보였으며, mRNA 백신 매출을 제외하더라도 지난해 RNA치료제는 60억 달러의 매출을 기록했다.이 때문에 RNA요법과 관련된 M&A활동도 증가세를 보이고 있다. 세포유전자치료제가 2020년에서 2021년 사이 약 2배정도 M&A활동이 증가했지만 RNA요법과 관련된 거래는 약 11배 가까이 증가했다.아이큐비아 보고서 일부발췌.구체적으로는 사노피가 RNA 회사 2곳을 인수하면서 본격적인 움직임에 나섰으며, 노바티스는 지난해 1월 간질환 환자를 위한 siRNA 치료제 개발을 위한 협력을 시작했다고 발표한 상태다.특히, 파이프라인 측면에서도 백신 이외에 항암분야와 CAR-T세포 치료제, 신경정신분야 등 다양하게 구성돼있으며, 43%가량은 siRNA 기반의 임상연구가 이뤄지고 있다.아이큐비아는 "세포유전자 및 RNA치료제는 이제 상위 10위에서 신흥바이오제약까지 제약사에서 수십억 달러의 매출과 투자를 통해 큰 사업이 됐다"며 "다음 10년 동안 RNA치료제를 약제 치료의 주류로 가져오기 위한 큰 변화가 있을 것"이라고 강조했다.이어 아이큐비아는 "다만 해당 플랫폼의 잠재력을 실현하기 위해서는 임상적 약속 이상의 것이 필요하고 이는 개발 중이 제품에 중요한 요소다"며 "대규모로 치료를 제공하고 비용을 지불하는 로지스틱스에서 해야 할 일이 많이 남아있다"고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=최선 기자미국심장학회가 2일부터 4일까지 3일 일정으로 개최됐다.미국심장학회(ACC 2022)에서 RNA 접근 약제 등 신개념 치료제 관련 임상이 공개되며 향후 추가 임상 가능성 및 상업적 성공 가능성을 진단하는 계기를 마련했다.PCSK9 억제제 알리로쿠맙은 스타틴과의 병용요법 시 관상동맥 플라크 감소 효과로, 베일을 벗은 siRNA 치료제 SNL360은 약 100%에 달하는 지단백 감소 효과로 눈도장을 찍은 반면 차세대 항응고제 에독사반은 TAVR 시술 후 최적 항응고제 기대주에서 탈락할 위기에 처했다.심부전 환자에서 저염식이 필요하다는 통설을 깬 임상 연구 등 이번 ACC 2022에서 주목을 받은 주요 임상을 정리했다.▲PCSK9 억제제 알리로쿠맙, 급성심근경색증 환자에서 효용LDL 콜레스테롤 감소에 강력한 효과를 지닌 PCSK9 억제제 알리로쿠맙이 급성심근경색증에도 활용될 가능성이 제시됐다.알리로쿠맙을 고강도 스타틴 요법에 추가한 것이 관상동맥성 동맥경화에 영향을 미치는지 살핀 PACMAN-AMI 임상 결과가 3일 공개됐다.임상은 급성 심근경색으로 관상동맥 중재시술을 받은 환자 300명을 대상으로 고강도 스타틴 요법(로수바스타틴 20mg)에 52주 동안 알리로쿠맙 150mg을 추가(n=148)해 위약군(n=152)과 죽종 볼륨의 변화를 살폈다.분석 결과 265명(88.3%)이 537개 동맥에서 IVUS 영상을 통해 52주 동안 평균적인 죽종 부피 변화율은 알리로쿠맙이 -2.13%이고 위약 -1.21%이었다.알리로쿠맙을 고강도 스타틴 요법에 추가한 결과 관상동맥 플라크 감소가 현저히 관찰된 것. 다만 연구진은 이같은 수치 변화가 실제 임상 결과를 개선하는지 여부는 추가 연구가 수행돼야 한다고 단서 조항을 달았다.▲siRNA 치료제 SNL360 베일…잠재력 확인아포지단백(a)의 간 생성을 감소시키기 위해 고안된 siRNA 방식 SNL360은 신 개념 치료제라는 점에서 이번 임상에 관심이 집중됐다.임상은 미국, 영국 및 호주에 위치한 5개의 의료기관에서 Lp(a) 혈장 농도 150nmol/L 이상이고 임상적으로 심혈관 질환이 없는 성인을 대상으로 진행됐다.32명의 참가자들은 무작위로 위약(n=8) 또는 SNL360 30mg(n=6), 100mg(n=6), 300mg(n=6) 또는 600mg(n=6) 단일 용량을 제공받았고, Lp(a)의 혈장 농도 변화로 효과를 측정했다.분석 결과 평균 Lp(a) 농도는 위약군 238nmol/L, 30mg SLN360이 171nmol/L, 100mg SLN360이 217nmol/L, 300mg SLN360이 285nmol/L, 600mg SLN360이 231nmol/L이었다.전반적인 결과에 따르면 300mg 및 600mg의 SLN360을 투여받은 참가자는 기준선과 비교해 5개월째 Lp(a) 수치가 최대 96%에서 98%까지 감소한 반면 위약을 받은 사람들은 수치에 변화가 없었습니다.최고 용량은 LDL 콜레스테롤을 약 20%~25%까지 감소시켰다. 심각한 안전 문제는 보고되지 않았고 흔한 부작용은 주사 부위의 일시적인 통증이었다.연구는 추후 1년 동안 참가자를 추적하게 된다. 1상에서 성공적으로 데뷔한 만큼 다회 투여 요법의 안전성과 효능을 평가하기 위해 다른 연구와 함께 별도의 2상 시험이 진행된다.서울아산병원 박덕우 교수▲국내 연구진 출격…TAVR 시술 후 최적 항혈전요법은?경피적 대동맥판막 치환술(TAVR)을 받은 환자에서 에독사반 및 이중항혈전요법(DAPT)을 비교한 연구에서는 혈전증 발생에서 유의미한 차이가 발생하지 않았다.4일 ACC 2022에서 발표된 ADAPT-TAVR 임상은 국내 연구진인 서울아산병원 박덕우 심장내과 교수 주도로 진행됐다.ADAPT-TAVR 임상은 에독사반 30mg/60mg과 DAPT(아스피린+클로피도그렐) 두 그룹으로 나눠 6개월 투약후 혈전 발생을 비교했다.분석 려과 혈전증의 발생률은 DAPT 대비 에독사반 투여군이 수치적으로 더 낮았지만 통계적으로 유의미한 차이는 없었다. 색전증 사건 발생 및 출혈 발생에서도 두 그룹 모두 비슷했다.▲신 개념 심혈관 치료제 부파노르센, 임상 2상서 '쓴 맛'신 개념의 심혈관 유전자치료제로 관심을 받았던 부파노르센(Vupanorsen)은 TRANSLATE-TIMI 임상 2b상에서 쓴 맛을 봤다.부파노르센은 안지오포에틴 유사 단백질3(ANGPTL3)을 대상으로 하는 중성지방 및 콜레스테롤 신진대사 효소에 작용하는 기전이다. ANGPTL3의 억제는 중성지방과 콜레스테롤을 낮추기 위한 목표로 최근 설정되고 있다.이전의 연구에서 고중성지방혈증, 간정위축증 환자에 대한 월 80mg 부파노르센 피하주사는 중성지방을 현저히 감소시켰고 최고 용량에서 비 HDL 콜레스테롤 역시 감소시켜 기대감을 모았다.반면 TRANSLATE-TIMI 2b상에서 부파노르센은 중성지방 및 비HDL 콜레스테롤을 상당히 감소시켰지만, 비HDL 콜레스테롤의 22~27% 감소에 그쳤다. 이는 심혈관 위험 감소에 임상적으로 의미가 있는 정도가 아니며, 잠재적인 안전 문제도 제기됐다.부파노르센은 현재 잠정 개발이 중단된 상태다.▲심부전 환자에서의 저염식? "효과 없다"심부전 환자에서 저염식 식단이 효과적이라는 통설에도 불구하고 이를 반박하는 연구 결과도 이목을 끌었다.SODIUM-HF로 명명된 임상은 심부전 입원 환자를 대상으로 나트륨 섭취량이 임상 이벤트에 영향을 미치는지 확인하기 위해 수행됐다. 호주, 캐나다, 칠레 등 총 6개국 만성 심부전 환자 809명이 참가한 이번 임상은 심부전 환자의 나트륨 섭취 영향을 살핀 최대 규모, 최장 기간 임상으로 관심을 끌었다.분석 결과 식이 나트륨 섭취량을 하루 1500mg 미만으로 줄이는 전략이 심혈관계 원인이나 12개월 응급실 방문 위험을 줄이는 데 효과적이지 않았다.국제학술지 JAMA에 게재된 알리로쿠맙 및 siRNA 치료제 관련 임상 연구다만 연구진은 이같은 결과에 대해 코로나19가 영향을 미쳤을 수 있다며 확대 해석을 경계했다. 연구진은 "코로나19 팬데믹으로 임상이 조기에 중단됐다"며 "예상보다 적은 임상 사건이 발생했기 때문에 결과 자체가 저평가됐을 수 있다"고 해석했다.이어 "과거 지침은 심부전 환자의 나트륨 섭취량 감소를 강력히 권고했지만 최근 몇 년간은 데이터 부족으로 조언이 후퇴하고 있다"며 "대부분의 심부전 지침은 식이 요법 중 나트륨 섭취에 대한 어떠한 권고도 하지 않고 있다"고 지적했다.▲딜티아젬, 관상동맥 혈소판 기능장애 개선 효과 실패칼슘채널차단제 계열의 고혈압, 협심증 치료제 딜티아젬에 대한 새 임상 결과 관상동맥 혈소판 기능장애 개선 여부에 대해선 실패 판정을 받았다.EDIT-CMD 임상은 협심증과 폐쇄성 관상동맥질환(ANOCA)이 없는 환자를 대상으로 6주간 딜티아젬을 투약해 관상동맥 혈소판 기능장애 개선 여부를 살폈다.임상은 심장경련, 미세혈관 경련 또는 관상동맥 역류 및 미세혈관 저항을 가진 관상동맥 경련증 및 관상동맥 장애 증상자를 대상으로 했다.분석 결과 딜티아젬 복용군은 약 21%의 치료 성공률을 기록했는데 이는 위약과 비슷한 수준이었다. 두 그룹 모두 심막 경련 개선 외에 2차 연구종말점에서도 유의미한 차이는 발견되지 않았다.▲트라넥삼산, 비심장 수술 환자에서 출혈 ↓항섬유소용해제인 트라넥삼산(TXA)가 비심장 수술 환자에서 주요 혈관 결과에 영향을 미치지 않으면서도 심각한 출혈을 감소시킨 것으로 나타났다.POISE-3 임상은 비심상 수술 환자에 TXA룰 투약, 주요 장기 출혈 결과를 위약군과 비교했다. 분석 결과 TXA는 위약(9.1% 대 11.7%)에 비해 30일 동안 생명을 위협하는 주요 장기 출혈 위험을 24% 줄였다.연구진은 "전세계적으로 매년 3억명의 성인들이 큰 수술을 받고 있지만 대부분은 TXA를 받지 못한다"며 "동시에 매년 3천만 개의 혈액제제가 부족하고 수술로 인한 출혈이 전체 수혈의 최대 40%를 차지한다"고 지적했다.이어 "임상 결과 TXA를 사용하면 연간 800만 건 이상의 출혈을 피할 수 있다는 것을 암시한다"며 "TXA가 비심장 수술에서 표준 지침이 될 경우 대규모 공중 보건 및 임상적 편익을 얻을 수 있다"고 주장했다.

메디칼타임즈=황병우 기자제약산업의 구조가 합성의약품에서 바이오의약품으로 개편되면서 기업 R&D 투자의 핵심 지표인 파이프라인도 바이오의약품 비율이 크게 증가하고 있다.그간 세포·유전자치료제는 승인된 치료제가 적어 블루오션 시장이라는 인식이 강했지만 글로벌 제약·바이오 기업들의 R&D 참여가 늘면서 시장이 성장하고 있는 것.한국보건산업진흥원은 지난 23일 '글로벌 세포‧유전자치료제 시장 전망 및 오픈 이노베이션 동향' 보고서를 통해 세포‧유전자치료제 시장을 분석했다.글로벌 세포·유전자치료제 시장은 2021년 기준 약 74.7억달러(약 9조1171억)이며 2026년에는 약 555.9억달러(약 67조8475억) 규모로 성장해 연평균 약 49.1%라는 높은 성장률을 보일 것으로 전망되고 있다.이는 바이오의약품의 주력분야라고 할 수 있는 항체의약품의 성장률 5.2%와 저분자 합성의약품 성장률 5.7%와 비교해도 높은 수치다.세포·유전자치료제 유형별로 시장 규모를 살펴보면, 2021년 현재 RNA 치료제 시장이 가장 크지만 2026년에는 유전자 변형 세포치료제의 시장 규모가 가장 클 것으로 예상되고 있다.구체적으로 2021년 기준 RNA 치료제 시장 규모는 약 33.9억 달러로 전체 시장의 약 45.5%를 차지하고 있으며 ▲유전자 변형 세포치료제 23.3% ▲유전자치료제 20.6% ▲세포치료제 9.4% ▲항암 바이러스 1.2% 순으로 조사됐다.세포·유전자치료제 시장 규모 전망(진흥원 보고서 일부발췌)하지만 2026년 기준 유전자 변형 세포치료제 시장 규모는 전체 세포·유전자치료제 시장규모의 29.7%를 차지할 것으로 전망되며 ▲유전자치료제 28.8% ▲RNA 치료제 24.3% ▲세포치료제 14.8% ▲항암 바이러스 2.4% 순으로 예상됐다.특히, 항암 바이러스의 경우 시장 규모는 작으나 기존 승인 의약품과 후보물질의 매출액이 빠르게 증가해 연평균 71.6%라는 고성장률을 보일 것이란 전망이다.실제 최근 글로벌 제약·바이오 기업들도 세포·유전자치료제 시장에서의 주도권을 잡기 위해 적극적으로 R&D 투자를 확대하고 있으며 이러한 추세는 올해 1월 개최된 JP Morgan 헬스케어 컨퍼런스를 통해서도 나타났다.2021년 4분기 기준 전세계적으로 승인된 세포·유전자치료제는 88개로 일반 세포치료제가 절반 이상을 차지했으며 ▲유전자 변형이 되지 않은 일반 세포치료제 55개 ▲유전자 변형 세포치료제 9개 ▲유전자치료제 7개 ▲RNA 치료제 14개 ▲항암 바이러스 3개 등으로 조사됐다.즉, 2010년대 중반까지만 해도 세포·유전자치료제는 승인 의약품이 적은 초기 단계의 시장으로 여겨졌지만 승인 의약품이 늘어남에 따라 시장이 빠르게 커지면서 글로벌 제약·바이오 기업들의 경쟁이 심화되고 있다는 분석이다. 적응증별 시장 규모를 살펴보면, 2021년 현재 신경계(Neurology)가 전체 시장의 49.2%를 차지하고 있으나 2026년에는 항암제(Oncology)가 가장 큰 시장을 형성하고 다른 적응증의 시장 규모도 증가할 것으로 예상되고 있다.2021년 세포·유전자치료제 시장은 일부 적응증을 중심으로 형성돼 있는데 졸겐스마(13.5억 달러)와 스핀라자(19.1억 달러)의 영향으로 신경계가 전체 시장의 약 49.2%(36.7억 달러), 항암제는 약 24.2%(18.1억 달러)를 차지해 두 적응증이 전체 시장의 73.4%를 차지했다.2026년 기준 블록버스터 세포·유전자치료제 현황(진흥원 보고서 일부발췌)오는 2026년에는 항암제 분야가 연평균 60.1% 성장률을 보이며 가장 큰 시장(194.2억 달러, 34.9%)을 형성하고 신경계(78.4억 달러, 14.1%), 심혈관계(68.6억 달러, 12.3%), 기타(72.1억 달러, 12.9%)로 나타나 세포·치료제가 기존 신경계·암 등 일부 질환에서 다양한 적응증으로 개발되는 추세를 보이는 중이다.반면, 우리나라는 세계 최초의 줄기세포치료제 개발, 전 세계 판매 허가된 줄기세포치료제 9개중 5개 국내기업 개발이라는 세포치료제 중심 성과는 달성했으나 아직까지 유전자치료제, CAR-T 세포치료제 등 혁신적 치료제 개발 경험은 전무한 상황이다.결국 국내의 경우 세포·유전자치료제 개발 경험과 재정적 투자가 부족한만큼 국가 차원에서 원천 기술 확보 위한 R&D 투자 등 지원 화대와 장기적인 관점의 정책적 지원은 필수적이라는 게 진흥원의 시각이다.진흥원은 국내 기업의 과감한 R&D 투자와 더불어 적극적인 오픈 이노베이션 전략이 필요할 것으로 보인다"며 "정부 차원에서도 국제 공동연구 프로젝트 추진, 해외 유망 기술 도입 및 기업 M&A 등 글로벌 관점에서 오픈 이노베이션 지원 정책이 필요하다"고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자종근당바이오은 최근 바이오벤처 인핸스드바이오와 지질나노입자 기술 'EN-LNP'의 핵심소재인 '이온화지질' 위탁생산(CMO) 계약을 체결했다고 10일 밝혔다.EN-LNP는 백신과 치료제 등 유전자 치료물질을 체내 세포까지 안전하게 전달하기 위한 지질나노입자 플랫폼 기술이다. 이화여대 약학대학 이혁진 교수팀이 개발해 특허를 출원했으며, 인핸스드바이오로 기술이전 한 바 있다.이번에 위탁생산 계약을 맺은 이온화지질은 EN-LNP의 핵심물질로 메신저 리보핵산(messenger RNA, mRNA), 작은 간섭 리보핵산(small interfering RNA, siRNA), 유전자가위 기술(CRISPR) 등 다양한 분야에 적용이 가능한 범용 소재다. 특정 세포에 표적 전달이 가능한 것이 장점이다.종근당바이오는 이온화지질을 의약품 소재로 등록한 후 10년 간 독점으로 생산 및 공급을 담당하게 된다. 인핸스드바이오는 종근당바이오의 이온화지질을 이용해 작은 간섭 리보핵산 항암제를 개발할 계획이다.종근당바이오 이정진 대표는 "지질나노입자 플랫폼 기술은 코로나 mRNA 백신을 통해 중요성이 확인됐으며 적용 범위가 점차 커지고 있다"며 "이번 계약으로 종근당바이오가 유전자치료제 분야에 첫발을 내딛고 사업영역을 확장했다는 데 의미가 크다"고 말했다.

메디칼타임즈=황병우 기자지난 2년간 지속된 코로나 대유행의 여파로 제약업계는 일상적인 업무환경의 변화 외에도 전반적인 산업의 방향성까지 조정하는 시기를 보내고 있다.제약 산업 환경이 급격하게 변화됨에 따라 새로운 플레이어가 시장에 진출하고 기존의 플레이어들도 다양한 방향으로 변화를 모색하고 있는 것.결국, 코로나가 불러온 불확실한 환경에서 유연성을 갖고 이러한 환경에 대응하는 방안도 함께 고민해야 된다는 의미다.아이큐비아가 꼽은 2022년 제약산업 이슈.아이큐비아는 21일 '2022년 주목해야 할 제약업계 이슈'를 주제로 제약 산업 내에서 적용될 중 변화들을 제시했다.코로나로 인해 의료계와 제약 산업계가 느낀 가장 큰 이슈는 일차의료(primary care) 등에서 의사가 대면해 진료를 제공하는 방식이 제한적이라는 점이다.아이큐비아는 "코로나는 직접 대면 치료하는 급성환자와 만성환자의 원격 관리 필요성이 대두됐다"며 "하지만 코로나 등 급성 만성 환자 외에도 불안과 우울증 등의 질병에 대한 일차의료의 기대치가 높아질 것으로 보인다"고 밝혔다.코로나로 인해 비대면 진료의 중요성이 대두가 됐지만 이런 점이 일차의료의 가치하락으로는 이어지지는 않을 것이란 해석.다만, 원격의료 등 비대면 진료가 불가피해진 만큼 디지털 환자 중심 치료의 중요성이 더 높아질 것으로 전망했다.아이큐비아는 "팬데믹은 환자 중심 치료 움직임을 촉진했고 환자는 디지털의 도움으로 자신의 상태를 관리하는데 더 개인적인 책임을 지고 있다"며 "농촌 환경에 있는 환자나 거동이 불편한 환자는 일차의료가 디지털화됨에 따라 더 잘 관리될 수 있다"고 평가했다.아이큐비아는 2022년 비백신  RNA치료제 등장에 따른 변화를 전망했다.특히, 제약 산업계의 관심을 이끈 RNA 요법은 2022년을 기점으로 더 활발해질 것으로 예측됐다.RNA 요법의 매출을 오는 2026년까지 90억 달러(한화 약10조7847억 원/ 백신 제외)로 보이며, 선진시장에서 RNA치료 이용이 증가될 것으로 분석됐다.이 같은 성장에는 15년 안에 새로운 유효성분 즉, NAS의 상당 부분이 RNA를 기반으로 할 것으로 예상되고 있기 때문.아이큐비아는 "비백신 RNA 치료제의 경우 제품을 냉장고에 장기간 보관할 수 있어 유통이 간편하다"며 "RNA 기슬의 다양성과 확장성은 미래의 상업적 성공사례를 확보할 수 있다"고 밝혔다.끝으로 아이큐비아는 "2020년 RNA요법에 대한 M&A 활동이 크게 증가했다"며 "콜레스테롤을 낮추는 치료제와 같은 RNA요법이 시장에 출시돼 기존의 미충족 수요의 결과개선을 기대된다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자 RNA 치료제 플랫폼 기업 올리패스는 비마약성 진통제 신약 OLP-1002에 대한 호주 임상2a 시험이 오는 12월 첫 투약을 실시할 계획이라고 29일 밝혔다. OLP-1002의 호주 임상2a상 시험은 윤리위원회(HREC)를 통해 지난 10월 13일에 승인됐으며, 호주 연방의료제품청(TGA)의 최종 승인은 호주 당국의 절차에 따라 같은 달 28일에 이루어진 바 있다. 두 허가 기관의 승인에 따라 관절염 통증 환자 모집이 시작됐으며, 환자들에 대한 최초의 투약은 12월 10일경 이뤄질 것으로 예상된다. 올리패스는 OLP-1002 관절염 통증과 같은 염증성 통증뿐만 아니라 당뇨성 신경통, 암 통증 등과 같은 신경손상성 통증에 효과가 우수할 것으로 전망하고 있다. 이에 따라 회사 측은 OLP-1002의 신경손상성 통증에 대한 효능을 조기 입증하기 위해, '항암 치료로 유발된 신경손상성 통증 (CINP)' 환자들을 대상으로 하는 미국 임상2a상 시험을 준비 중이다. 현재, 미국 임상2a상 시험을 진행하기 위해 LabCorp(구 Covance)과 CRO 계약을 체결한 상태로 내년 2 ~ 3월로 계획 중인 FDA Pre-IND 미팅을 위한 갭 분석이 일차 완료했다. 올리패스 정신 대표는 "미국 임상 허가 신청은 호주 임상 중간 결과를 취합해 내년 6월경에 제출할 계획"이라며 "당사의 진통제 SAB의 추천에 따라 MD Anderson Cancer Center의 Sal Abdi 교수가 미국 임상 시험 책임자로 내정됐다"고 밝혔다. 한편, 올리패스틑 여전히 코로나 변이에 대한 이슈가 있는 만큼 변이바이러스에 대한 효과적인 치료제 개발을 준비하고 있다고 밝혔다. 올리패스 CSO 김성천 박사는 "코로나 바이러스는 세포투과력이 우수한 RNA 치료제 플랫폼을 이용 시 변이 바이러스에 신속한 대응이 가능하다"며 "OliPass PNA 플랫폼의 우수한 세포투과력에 착안해, 코로나 바이러스 게놈을 직접 공략하는 방식의 치료제 기술 개발에 집중해 왔다"고 설명했다. 그는 이어 "지난 1년에 걸쳐 코로나 바이러스의 전체 게놈에 대한 RNA 치료제 스캐닝 작업을 진행해 필수 정보들이 확보된 상태"라며 "최근 국방과학연구소 주관 사업참여도 신종 바이러스에 대한 치료제를 신속히 개발하려는 회사의 의지가 반영된 것"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자 좌측부터 인핸스드바이오 문기호 부사장, 이화여대 이혁진 교수, 이화여대 이향숙산학협력단장 인핸스드바이오는 이화여대 약학대학 이혁진 교수팀이 출원한 지질나노입자 특허의 독점적 권리이전 협약식을 15일 진행했다고 밝혔다. 이번 지질나노입자 기술은 지난해 5월 회사가 이화여대 산학협력단으로 부터 확보한 지질나노입자의 후속특허로서 RNA(리보핵산) 치료물질을 특정 세포로 표적전달이 가능하도록 만든 기술이다. 이를 통해 인핸스드바이오는 기존 지질나노입자(코드명 EN-LNP)기술에 적용함으로써 RNA치료제 개발이 가능할 것으로 기대하고 있다. 인핸스드바이오는 파이프라인 중의 하나인 '작은 간섭 리보핵산(siRNA) 항암제(Cavisiran)'에 EN-LNP 기술을 활용해 전임상 연구를 진행 중에 있다. Cavisiran은 두경부암 및 자궁경부암 환자의 70%에서 발견되는 주요 병인인 인유두종 바이러스(HPV)를 타깃으로 하는 siRNA 기반의 항암제다. 이혁진 교수는 “RNA 치료제 전달을 위한 지질나노입자 플랫폼 기술은 향후 유전자 치료제의 게임체인저로서 현재 상용화된 siRNA 및 mRNA 등에 폭 넓게 적용될 수 있다"며 "기존 지질나노입자의 단점을 극복한 세포 표적 전달이 가능한 지질나노입자 기술은 향후 RNA 치료제의 효능과 안전성을 동시에 확보할 수 있는 뛰어난 기술이 될 것"이라고 기대했다. 인핸스드바이오김홍중 대표는 “국내에서 개발 및 특허 등록이 완료된 유일한 지질나노입자 기술인 EN-LNP는 유수의 전문기관들의 평가를 통해 특허 안정성이 매우 높은 기술임이 입증됐다"며 "이번 후속 특허기술 확보를 통해 RNA의약품 창출을 위한 플랫폼이 구축됐다"고 말했다. 한편, 현재 인핸스드바이오는 EN-LNP기술을 적용한 의약품 개발과 관련해 한국콜마홀딩스와 MOU를 체결해 연구 과제를 협의 중에 있다.

메디칼타임즈=이지현 기자 한국보건산업진흥원(원장 권순만, 이하 진흥원)은 GPKOL(Global Pharma Key Opinion Leaders) 미국 제약시장 인허가 전문가들과 함께 「유전자치료제의 美 FDA 인허가 절차 및 성공사례」를 공유하는 첫 번째 세미나를 8월 12일(목) 온라인으로 개최한다. 최근 코로나-19 백신을 통해 RNA 치료제의 가능성이 입증되면서 유전자, 세포 및 RNA 치료제 후보물질을 보유하기 위한 국내외에서의 개발과 투자가 활발해지고 있는 상황. 하지만 세포/유전자 치료제는 생산 절차가 복잡하고 까다로워 주의를 기울여 개발할 필요가 있다. 이번 세미나는 세포/유전자 치료제의 FDA 인허가 절차 및 성공사례를 비임상, 임상, CMC 단계별로 풀어 효과적인 인허가 전략을 공유할 예정이다. 첫 번째 연사로 나서는 Panacea Venture Advisers(파나시아 벤쳐 컨설팅)Jim Lu 공동 대표는 10년 넘게 FDA OTAT(Office of Tissues and Advanced Therapies)에서 비임상 분야 리뷰어로 활동하였으며,「세포/유전자 치료제의 비임상 개발 단계에서 고려해야 할 사항과 전략」을 공유한다. 이어 미국 B.Schneider BIO Consultancy LLC社 Bruce S. Schneider 대표는 최근까지도 美 FDA에서 임상전문의로 근무한 전문가로서「유전자치료제의 임상 디자인을 하는 방법, 주의사항을 포함, 4가지 사례 공유」를 통해 임상 단계에 대해 제시한다. 마지막으로 일리아스바이오 박준태 CSO는 「CMC 단계의 유전자치료제 US FDA 인허가 절차 및 성공사례」를 소개한다. 진흥원 제약바이오산업단 김용우 단장은 "코로나19는 많은 산업의 흐름을 바꾸는 계기가 되었고, 특히 제약바이오산업은 보건 위기 속에서 그 변화가 가장 신속히 요구되는 산업 중 하나"라고 전했다. 이어 "이번 세미나는 한국 제약바이오 기업이 변화하는 세계시장 흐름속에서 미국 제약 시장에 진출하는데 많은 도움이 되도록 지원할 것"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 차세대 이상지질혈증 신약으로 기대를 모으고 있는 '인클리시란(inclisiran)'의 3상임상 톱라인 결과가 나왔다. 일단 주요 결과에 따르면, 일차 및 이차 평가지표 모두를 달성한 것으로 나타났다. 앞서 진행한 1상 및 2상임상과 일관된 유효성을 보인 것. 이번 인클리시란의 3상임상 'ORION-11 연구' 의 전체 데이터는 이번 주말 개막하는 유럽심장학회(ESC) 연례학술대회의 최신 임상 세션(late-breaking science session)에서 공개된다. 해당 임상에는 죽상동맥경화증을 가진 심혈관질환(ASCVD) 환자들이나 위험인자를 가진 총 1617명이 등록됐다. 이들은 최대 내약용량의 스타틴 사용에도 LDL-C 수치가 조절되지 않는 경우였다. 여기서 인클리시란300mg을 피하주사하고 처음에는 3개월 간격 이후 6개월 간격으로 치료를 이어나가는 방식이었다. 일차 평가변수는 연구시작시부터 치료 17개월까지 LDL-C 백분율 변화였고, 치료 3개월차부터 18개월까지의 시간을 고려한 LDL-C 백분율 변화도 함께 평가했다. 이외 지질 수치와 지질단백질 수치 변화가 이차 평가변수로 잡혔다. 회사측은 톱라인 결과와 함께 "이번 분석 결과 안전성 프로파일은 앞서 공개한 ORION-1 및 ORION-3 연구에서 나온 것처럼 긍정적인 데이터를 얻었다"고 밝혔다. 이어 "추가 3상 임상인 ORION-9 연구와 ORION-10 결과가 3분기 발표될 예정이고 미국FDA 신약신청은 올해 4분기 진행할 계획"이라며 "유럽지역의 경우 내년 1분기 완료할 예정"으로 설명했다. 한편 인클리시란은 siRNA 치료제로서, 체내 PCSK9 합성을 억제하는 RNA를 이용해 나쁜 콜레스테롤로 알려진 LDL-C를 낮추는 작용기전을 가진다. 앞서 보고된 2상임상 ORION-1 결과에서도 인클리시란의 다양한 용량을 주사했을때 치료 180일차 평균 LDL-C 수치가 최대 41.9%까지 떨어진 바 있다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 항체의약품에 이어 유전자치료제가 신약 블루칩으로 급부상한 가운데, 핵심원료인 '뉴클레오시드' 시장까지 집중 조명될 전망이다. 뉴클레오시드(Nucleoside)는 유전자의 기본 요소인 DNA 및 RNA를 구성하는 물질로써 안티센스의약품, RNA 치료제 및 유전자진단시약 개발에서는 필수 아이템인 셈. 2006년 관련 기술이 노벨생리의학상을 수상한 뒤 블루칩으로 기대를 모았다. 주목할 점은, 이러한 뉴클레오시드 시장에 인도의 인보바신스(Invovasynth), 중국 업체인 호진(Hogene) 등이 진입해 있지만 국내 업체인 파미셀이 전 세계 1위 시장 점유율을 기록하며 독보적인 행보를 보인다는 대목이다. 10여년 전부터 생산하기 시작한 파미셀의 뉴클레오시드는 이를 가공하는 글로벌 제약사인 '써모피셔 사이언티픽(Thermo Fisher Scientific)'과 '시그마알드리치(Sigma Aldrich)'에 공급돼 최종적으로 RNA 치료제에 투입된다. 현재 상용화된 5개의 유전자 치료제 중 아이오니스(Ionis) 제약이 개발한 '카이나므로(Kynamro)'와 '스핀라자(Spinraza)'에 파미셀의 뉴클레오시드가 전량 공급되는 상황. 특히 한국법인 설립과 함께 국내 진출이 유력시 되는 글로벌 제약사 '바이오젠'이 아이오니스와 협력 개발해 낸 척수성근위축증 치료제 스핀라자의 경우, 작년 12월 미국FDA 승인을 획득한데 이어 국내에도 상륙 절차를 밟아가고 있다. 현재 식품의약품안전처 '희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정 고시(안)' 행정예고를 통해 희귀의약품 지정 작업을 진행 중이다. 업계 관계자는 "RNA 치료제 분야는 약 140개의 관련 임상연구가 진행 중이며 2021년까지 연평균 12.2%의 성장이 예상되고 있다"면서 "의약품 트렌드가 최근 유전자 중심으로 변화해감에 따라 뉴클레오시드와 mPEG 원료의약품을 주력 생산하는 파미셀의 성장성에 기대가 크다"고 말했다. 유전자치료제 시장과 관련, 작년말 기준 글로벌 허가를 획득하고 시장진입에 성공한 RNA 치료제는 총 5개로, 작년 한해에만 2개의 치료제가 승인을 받으면서 탄력을 받았다. 파미셀 관계자는 "현재 뉴클레오시드를 가공한 다운스트림 제품인 '포스포아미다이트' 제조기술을 개발 중인데, 포스포아미다이트는 뉴클레오시드를 출발물질로 합성하는 단분자 물질로 원하는 염기서열의 올리고뉴클레오티드를 만들기 위한 핵심원료"라면서 "가격 측면에서도 뉴클레오시드보다 두 배 이상 비싸다. 포스포아미다이트를 상업 생산할 수 있는 기술이 확보되면 뉴클레오시드에 이어 추가적인 매출이 발생할 전망"이라고 밝혔다. 이와 관련 지난 5월, 해당 연구과제는 2017년도 산업통상자원주 울산지역특화(주력) 산업육성과제로 선정된 바 있다. 한편 RNA 치료제는 질병을 일으키는 특정 단백질을 표적으로 하기보다 체내 해로운 단백질을 생성하는 mRNA를 파괴해 질병 발생을 원천 봉쇄하는 작용기전을 가진다.